2025年兒童用藥精選報告報告

  中國報告大廳網訊，兒童用藥企業產銷量市場占比末端醫藥市場不足4%以上，2022年我國兒童用藥品種緊缺。當下，在我國施行近20年的《藥品管理法實施條例》迎來首次全面修改之際，兒童藥再次作為重要議題被《徵求意見稿》提及。

  罕見病治療兒童用藥納入醫保報銷

  時隔半年，新一輪的醫保談判即將拉開序幕。近日，國家醫保局公布《2022年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案(徵求意見稿)》等4份文件，與2021年相比，2022年的申報條件中明確提及了罕見病治療藥物及兒童用藥，這也被外界預測為2022年最大的看點。而隨著新一輪醫保談判啟動在即，多家藥企也已經聞訊先動，主動做出了降價的選擇。

  SMA是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病，而諾西那生鈉注射液則是我國首個獲批治療SMA的進口藥物，經過當時的「靈魂砍價」，2021年12月初，國家醫保局公布一批新藥進醫保，諾西那生鈉注射液就在其中，其降價措施於2022年1月1日起實施。

  這樣的結果也讓不少人對2022年的醫保談判充滿了期待。與去年相比，2022年國家醫保局公布的《2022年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》，「調整範圍」部分的第一條「目錄外西藥和中成藥」新增了關於兒童藥品和罕見病治療藥品的相關表述。

  具體而言，除了在繼續支持新冠病毒肺炎治療藥物、創新藥物的基礎上，可以申報參加2022年藥品目錄調整的藥品中也明確包含「納入鼓勵仿製藥品目錄或鼓勵研發申報兒童藥品清單，且於2022年6月30日前，經國家藥監部門批准上市的藥品」，以及「2022年6月30日前，經國家藥監部門批准上市的罕見病治療藥品」。由此，外界也開始猜測，兒童藥品及罕見病藥品可能成為2022年的談判重點。

  2018-2023年中國兒童用藥行業市場需求與投資諮詢報告指出，在兒童用藥方面，全國少年兒童人口占總人口的16%左右，兒童用藥又因兒童處於成長期而具有許多特殊性，但兒童用藥供給卻是嚴重不足的。一方面兒童製藥嚴重不足，品種少是常見現象;另一方面，兒童藥物研發麵臨不少困難，不僅僅是投入問題，政策激勵需要加強。

  兒童藥品、罕見病藥品是「救命保命」類重要藥品，新冠治療藥品是經濟社會發展和人民健康保障急需藥品，此等緊急重要的藥品，社會唿聲強烈，此次擬納入醫保藥品目錄，充分考慮了各種實際情況，是順應民意之舉，加快用藥保障，破解用藥難題，惠及民生急需，讓更多人受益。

  政策支持兒童用藥研發

  為解決臨床上「兒童吃藥靠掰，用量靠猜」的困局，近年來國家持續加大政策力度，支持兒童用藥的研製和創新。

  5月9日，國家藥監局發布《中華人民共和國藥品管理法實施條例(修訂草案徵求意見稿)》,明確鼓勵兒童用藥品的研製和創新，對兒童用藥品予以優先審評審批。對首個批准上市的兒童專用新品種、試劑和規格以及增加兒童適應症或者用法用量的，給予最長不超過12個月的市場獨占期，期間內不再批准相同品種上市。業內人士表示，該實施條例在引導激勵企業開發兒童用藥方面邁出了非常實質性的一步。

  2021年9月，國務院印發《中國兒童發展綱要(2021-2030)》，提出鼓勵兒童用藥研發生產，加快兒童用藥申報審批工作。2021年11月，國家衛健委發布《國家基本藥物目錄管理辦法(修訂草案)》公開徵求意見，首次新增「兒童藥品目錄」，這一新增將引發醫療服務、醫保報銷的變化。

  此外，國家藥監局藥審中心優先審評資源也在逐年加大向具有臨床優勢的兒童用藥註冊申請傾斜。2022年1-4月，國家藥監局藥審中心已完成30件兒童用藥技術審評任務，共計21個品種，包含8個優先審評審批品種和3個《鼓勵研發申報兒童藥品清單》品種。

  我國醫藥政策標準近日得到調整，方案仍處於徵求意見階段。2022年國內已有60餘種罕見病用藥獲批政策上市，兒童用藥進醫保能夠減輕患者用藥負擔，多家藥企謀求先機開始研發更多兒童用藥。以量換價是藥企主動降價的出發點，兒童用藥納入醫保集采，雖然價格上被砍去一大截，但帶量集采之下，企業收入有保障，薄利多銷，總體利潤水平依然能夠保持。

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　　第27屆中國醫藥產業發展高峰論壇5月13日在上海召開。原國家衛生部部長張文康在論壇上表示，發展兒童用藥是一個複雜的系統工程，現在的問題是讓政策、措施落實落地，要有具體的時間表、路線圖。

　　張文康表示，當前醫藥行業的形勢嚴峻，要有迎接新挑戰的長期準備。這次會議的另一個主題是宣布中國醫藥企業管理協會兒童製藥企業專業委員會成立。兒童有自己的特點，他不是縮小了的成人，因此兒童藥物有其特殊的要求，成立兒童製藥企業專業委員會是必要的。「作為一個長期關注並親自參與我國兒童健康事業發展的老衛生，我出席本次會議的另一個任務和心愿是祝賀兒童製藥企業專業委員會的成立，並認真聽取和學習，對我國兒童藥物的特點和發展趨勢的發展，以及對促進兒童藥物發展所提出的意見和建議。」張文康說。

　　「兒童的發展和健康關係到國家的未來和民族的興衰，兒童藥物是兒童健康的重要、不可缺少的組成部分。新中國成立以來，尤其是改革開放30多年來，中國兒童健康事業是迅速發展的，但是在一段時間以來也面臨不少問題，出現過一些曲折，突出的問題是兒科人才不足，兒科醫院不足，兒童藥物不足等等。引起廣大婦幼保健工作者、兒科工作者的深深憂慮，他們四處奔走呼籲，引起黨和政府以及社會各界的高度重視和積極的回應。」張文康表示，現在情況有了很大的改變，黨和政府建立了兒科人才培養激勵和資金，兒科醫院的發展已經列入了政府規劃，包括「十二五」「十三五」，各級婦幼保健機構同步發展，針對兒童藥物發展中的諸多問題，國務院六部委2014年5月制定發布關於保健兒童用藥的若干意見。據2013-2017版中國兒童用藥市場調查研究及未來形勢預測報告顯示，從兒童用藥的研發、創新、試驗、評審、生產、供應、採購、價格和臨床應用，全面、集中提出了一系列保障和支持政策。這是國務院有關部門第一次全方位提出的保障兒童用藥的指導文件，在這前後各有關部門也制定提出了許多政策和措施。

　　張文康認為現在的問題是讓政策、措施落實落地，要有具體的時間表、路線圖，不然還是落不了實處，迎接兒童藥物真正的繁榮和發展。

　　「發展兒童用藥是一個複雜的系統工程，必須調動有關方面一起行動起來，齊心協力才能完成。」張文康指出，有兩個問題應該引起重視，一是兒童藥物的上中下游，也就是研發、生產、臨床應用之間的聯繫溝通目前還不夠通暢，以至不能實現必須的協調配合。二是兒童藥物有關部門與政府有關部門的聯繫還不夠通暢，以至在研發、審評、招標、臨床應用諸多方面，兒童藥物有關部門遇到不少的困難和麻煩。

　　張文康呼籲應當共同努力推動建立一種體制機制，來推動兒童用藥上中下游之間的聯繫，推動兒童用藥有關部門和政府有關部門的聯繫，建立一個大平台，奏響兒童藥物發展的交響樂，唱響兒童用藥的大合唱，使兒童用藥各項政策措施真正落地，迎接兒童藥物的發展和繁榮。

　　中國有句古話，是藥三分毒。藥物使用不當，只會給身體早造成傷害。而兒童因為生理上還沒有發育成熟，他的肝臟、腎臟，以及神經系統，還沒有發育完善。因此對於藥物的處置能力比不上成人。所以對於有些藥，相比成人而言就更加敏感，如果用的不恰當，可能就會受到更大的傷害。

　　據《2016年兒童用藥安全調查報告白皮書》顯示，我國兒童用藥不良反應發生率為12.9%，其中新生兒高達24.4%，分別是成人的2倍和4倍。接診的中毒兒童中，因藥物中毒的比例從2012年的53%上升到2014年的73%。每年大約有3萬名兒童因用藥不合理致聾。死於不合理用藥的人群中，兒童占比高達32%。不合理用藥與缺少兒童專用藥是兒童用藥安全的兩大焦點。

　　八成以上家長存在兒童給藥安全隱患。

　　目前，我國缺乏服務於兒童的醫生和藥師，家長給藥行為不當也會給兒童帶來安全風險。白皮書調查結果顯示，八成以上家長存在兒童給藥安全隱患。，超八成家長給孩子用藥存安全隱患。其中，有72.5%的家長擅自給孩子停藥；42.7%的家長會根據自己或親友的經驗給孩子用藥；34.7%的家長讓孩子同時服用多種藥；27.4%的家長自行調整用藥劑量；19.8%的家長將藥溶於牛奶、糖水、飲料、粥、湯中。

　　兒童「缺醫少藥」問題突出

　　調查發現，兒童「缺醫少藥」的問題也很突出。《白皮書》指出，在中國6000多家製藥企業中，專業的兒童用藥製造商僅10餘家。目前兒童患病數量占患者總數的近20%，而在常規藥品中，與3600多個成人處方藥相對應的是，兒童專用藥僅有60多種，不足1.7%。95%以上的藥品沒有兒童用藥安全包裝，不配備專用量器。

　　我國兒童用藥普遍「成人化」

　　我國的兒童用藥目前出現普遍「成人化」現象，只能在成人劑型的基礎之上減輕份量服用，醫生開給兒童患者的處方中經常出現諸如「半片」「四分之一片」的字樣。在一些藥品的包裝說明書上，甚至根本沒有兒童劑量的規定，只是有「酌情酌量使用」或者是「根據醫生指導用藥」等模糊的提示，很難做到精確用藥，為兒童用藥安全埋下巨大隱患。

　　數據顯示，全球兒童用藥市場規模呈逐年上升趨勢，2018年全球兒童用藥市場規模約為973億美元，較上年同比增長3.4%。2013-2018年，全球兒童用藥市場規模年均複合增長率為3.76%，略高於全球處方藥市場規模增速(1.99%)。

　　目前我國兒童用藥市場規模約占整個醫藥行業的5%，而我國兒童人口占比約為16.8%，兒童用藥市場遠未飽和，未來市場空間廣闊。近幾年，我國兒童用藥市場規模快速增長，由2011年的384億元上升至2016年的652億元，年複合增速為11.20%，其中兒童化學藥年複合增速約為10.69%。《2016年兒童用藥安全調查報告》數據顯示，我國兒童用藥市場中，化學藥市場占比為67.5%，中藥市場占比為32.5%，化學藥占據市場主導地位。

　　兒童患病率較高的疾病主要是呼吸系統疾病和消化系統疾病。統計數據顯示，2016年我國0-14歲兒童患者群體中，兒童有進行藥物治療的疾病患病率前五名分別為感冒(74.7%)、發燒(59.8%)、咳嗽(56.0%)、消化不良(26.1%)和腸胃炎(19.9%)。

　　與兒童患病率相對應，我國兒童用藥市場以呼吸系統用藥和消化系統用藥為主。《2016年兒童用藥安全調查報告》數據顯示，我國兒童用藥市場中，呼吸系統用藥、消化系統用藥、抗感染用藥和營養補充劑的市場份額分別為39.2%、20.5%、17.6%和15.8%，呼吸系統用藥市場占比遠高於其他治療領域用藥。

　　全球兒童藥研發熱情高漲。國外兒童用藥發展水平相對較高，但由於兒童用藥的特殊性，因此目前已有的專業藥品仍難以滿足市場的需求，而非專用藥品的大量使用仍是國外兒童用藥市場的主要特徵。根據普華永道統計的2018財年全球研發費用較高的醫藥企業25強中，美國製藥企業占據了一半以上的比例，根據《FDA安全與創新法》相關條款規定，美國製藥企業在提交新藥審評的同時就應當提交兒科用藥研究計劃表，隨著全球製藥企業研發費用的不斷增加以及對兒童專用藥的重視程度增加，全球對兒科用藥的研發熱情高漲，加之全球各國對兒童藥的關注及政策的推進，全球範圍內對兒童藥的研發熱情將會持續很長一段時間。

　　兒童用藥主要適應症向呼吸系統轉移。根據湯森路透的《兒童用藥全球概覽》報告統計數據顯示，隨著全球空氣品質下降，環境污染嚴重等問題凸顯，全球兒科用藥適應症研究方向已由20世紀初期的炎症、胃腸道系統疾病、癌症、HIV愛滋病轉向炎症、呼吸系統疾病、神經系統疾病和免疫系統疾病方向。由於全球環境問題仍未得到根本性解決，兒科用藥適應症方向未來仍將以呼吸系統疾病、神經系統疾病和免疫系統疾病方向為主。

　　目前，兒童用藥安全問題已受到廣泛關注，「量身定製兒童藥物」已成為共識，政策上也日趨完善。在業內看來，加快實現相關政策落地應成為下一步的工作重點。此外，真正實現量身定製兒童藥仍任重道遠，兒童用藥市場規模將會越來越大。