基因治療藥物終獲上市 引投資熱潮

     日前，歐洲監管機構建議批准由荷蘭uniQure公司研製和申報的基因治療藥物Glyber。該藥以AAV為載體，向患者體內注入LPL基因，適應症是嚴格限制脂肪飲食卻仍然發生嚴重或反覆胰腺炎發作的脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD）。
　　歐洲藥品管理局（EMA）通常會支持來自藥品監管部門的推薦。此前EMA已3次拒絕Glybera的新藥上市申請，導致uniQure公司的前身阿姆斯特丹分子治療公司破產。值得慶幸的是，投資者很有眼光，公司很快完成重組，設立了新的uniQure公司。熬過黎明前的黑暗，堅持到最後，uniQure公司終於等到了好消息，基因治療藥物即將在歐洲獲准上市，將會有更多大藥企開始關注基因治療領域的進展和項目合作。
　　基因治療是上世紀80年代就開始研究的治療手段，鼎盛時期曾有數百項臨床試驗，科學家們試圖通過向患者體內輸送合適的遺傳物質，糾正或取代功能基因缺陷或無功能基因，從而治癒因基因缺陷引起的疾病。
　　受利好消息激勵，投資者增加了對基因治療公司的投資興趣和力度。美國藍鳥生物公司最近剛剛募集了6000萬美元，這輪投資者包括Shire藥業企業創投等一批機構投資者。這筆資金對於正準備開始臨床Ⅱ/Ⅲ期試驗的這家生物技術而言極為重要。該公司的主要產品均為基因治療藥物，除了用於腎上腺腦白質退化症（brain disease adrenoleukodystrophy，ALD）的基因治療藥物外，還有另外兩個項目也將推進。

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