我國自主創新藥面臨著一些問題，自主研發能力弱，當前我國新藥研發受到政策支持，新藥研發日程亟待提升，未來我國仿製藥和創新藥將能獲得更長遠的發展前景。
自從新的化學藥品註冊分類改革實施以來，我國已有539件化學藥品註冊申請按照新註冊分類申報，其中創新藥占據半壁江山，註冊申報達291件，占53.99%。業內專家表示，這意味著近年來在「全球新」政策引領下，過去以仿製藥申報為主的藥品註冊申報格局正逐漸被創新藥替代。
做好新藥，光靠企業和科學家不行，良好的政策環境至關重要。近年來，在藥審改革一系列政策支持下，新藥研發進入新時期，創新藥正在崛起。
新藥專項實施管理辦公室主任、國家衛生計生委科教司司長秦懷金，在重大新藥創製國家科技重大專項新聞發布會上介紹，新藥專項實施8年來，取得階段性成效。「十三五」期間，專項將重點聚焦重大品種研發及關鍵技術突破和加強核心創新平台及能力建設兩部分，著力提升新藥創新成果轉移轉化能力，培育具備國際競爭力的重大品種和大型骨幹企業，促進醫藥產業轉型發展，讓創新成果更快更好惠及民眾。
據介紹，截至「十二五」期末，累計90個品種獲得新藥證書，其中包括手足口病 EV71 型疫苗等 24 個 1 類新藥，是專項實施前總和的5倍；技術改造200餘種臨床急需品種，涉及15.3%的國家基本藥物。新藥專項重點支持綜合性大平台、單元技術平台、資源平台等創新藥物研發技術平台等創新平台建設；突破抗體和蛋白藥製備等一批瓶頸性關鍵技術，臨床前評價、疫苗研發、抗體表達等技術逐步實現由「跟跑」向「並跑」的轉變。
新藥專項實現直接經濟效益1600億元；2015年規模以上企業研發投入約450億元，較2010年翻兩番；促進規模以上醫藥工業增加值年均增長 13.4%，居工業各門類前列；促進京津冀、環渤海、長三角、珠三角等地區形成各具特色的生物醫藥產業集群。
中國的新藥臨床前安全評價工作已與國際接軌，藥品非臨床研究質量管理規範（下稱GLP）平台核心關鍵技術達到國際先進水平，在為國內外製藥企業提供安評服務的同時，也加快了國內新藥進入國際主流市場。
藥物非臨床安全性評價主要指動物試驗，作為人體試驗的前置環節，直接關係新藥研發的成敗與公眾用藥安全。
我國GLP平台建設近年來取得跨越式發展，管理水平獲得國際認可，已有11個GLP平台通過了國際實驗動物評估和認可委員會認證，4個平台接受並通過了美國食品和藥物管理局的GLP檢查，5個平台通過了經濟合作與發展組織成員國正式GLP檢查。各平台瞄準國際新技術方法發展前沿，突破以免疫毒性評價、生物分布研究、組織交叉反應研究等為代表的系列關鍵核心技術。平台累計開展3500餘個藥物的非臨床安全性評價研究，其中1類新藥1400餘個。在專項支持下，GLP平台專職從業人員數量增加252%，為推動行業發展提供了重要人才保障。
桑國衛表示，「十三五」期間，新藥專項將繼續圍繞「出新藥」「保安全」的戰略需求，針對藥物毒理學研究的薄弱環節，出台相關政策舉措、量化考評體系，全面提升我國GLP平台的創新能力和國際競爭力，使其充分發揮對新藥研發創新鏈的引領式服務。
據悉，新藥專項除了有針對新藥研發的GLP專項，也設立了一致性評價專項。目前國內通過新版GMP認證的5000多家國內企業，除了具備較強研發能力的幾家企業外，其餘的企業都需要新藥專項相應的平台提供技術支撐。
控制藥品質量和安全標準的另一個環節在於對藥品可能引起的毒性作用和毒性機制的研究，以防止國際國內都曾出現過的重大的「藥害」事件。
據悉，截至目前，GLP平台研究共發現了128個評價藥物存在嚴重的毒性風險，通過風險評估建議委託方終止藥物研發，避免了有嚴重毒性的藥物進入臨床。
桑國衛表示，「十三五」期間，新藥專項獎繼續圍繞「出新藥、保安全」的需求，針對國內藥物毒理學研究的薄弱環節，進一步提升中國GLP平台的創新能力和國際競爭力。
據中國報告大廳發布的2016-2021年中國新藥行業市場供需前景預測深度研究報告顯示，當前我國藥物研發水平與國外相比差距很大，創新藥研製過程中存在著風險高、高投入等難點，不過隨著新藥研發政策支持力度的不斷加大，未來我國創新藥將會有廣闊的發展前景。
當今我國藥物開發水平是否超過上世紀70年代？既不是，也是。近些年來我國藥物創新體系建設不斷加強，創新藥物研發取得長足進步，醫藥產業的增速顯著高於其他國家，現已成為全球第二大醫藥市場。但是，目前我國還不是醫藥創新強國。建設健康中國，需要深入了解創新藥物研發趨勢，推動我國由醫藥製造大國向醫藥創新強國轉變。
實際上，在藥物研究歷史上，特別是上世紀20年代至80年代，我們有可圈可點的工作成就；但如今，我們的藥物工業並沒有滿足人口大國的需求。其原因深究起來，還是新藥創新能力不足。
如今，我國熱門的新藥有生物製藥、免疫治療（含藥物和細胞）、化學藥物三大類，但種種問題暴露出：還不能說我們的創新能力已經躍居世界前列。
生物製藥我國近三十年「山寨」國外的例子很多，曾出現過學生從自己老師公司抄襲有用藥物的事件，也有把國外以前和今天都認為無效的分子，變成在國內可以銷售給病人的產品這樣神奇的騙局。
對免疫治療的藥物和細胞來說，依據同一個原理、同一種作用的抗體或細胞，每個課題組、每個公司可以打出不同的分子細節，而專利又不予保護，所以蜂擁而上，大家競爭。如果有效、便宜，對病人當然有用，但原創程度不是其特點。而日本在1992年發現的PD-1免疫抑制分子經過藥廠努力，2014年就上市了，這是從基礎到臨床一條線連續作戰的結果。
1、把握國際創新藥物研發的新進展。當前，國際創新藥物研發以滿足目前臨床藥物尚未能滿足的需求為目標，著力研發具有創新性和成本效益高的藥物。隨著疾病譜的演變，複雜慢性病和老年病藥物（包括治療腫瘤、心腦血管、免疫、代謝、神經退行性疾病和器官纖維化等的藥物）、抗病毒和耐藥菌藥物以及目前尚無有效治療手段的罕見病藥物，已成為當前創新藥物研發的重點。國際創新藥物研發的一個重要趨勢是以基礎研究的突破為引領。雖然近年來仿製藥的再開發、再創新出現新的機遇，「老藥新用」（新適應症的重定位、適用人群的再發掘）受到關注，但創新藥物研發的主流方向則是在基礎研究新突破的引領下，瞄準疾病調控的新機制和藥物作用的新靶標來開展創新研究。這啟示我們，要成為醫藥創新強國，必須加強基礎研究。目前，在國際創新藥物研發中，腫瘤免疫治療藥物研發成為備受關注的新方向，基於表觀遺傳調控的新藥研究引發新一輪藥物創新革命，新型抗體藥物的發展受到矚目，基因治療藥物嶄露頭角，幹細胞治療產品由實驗室走向臨床。我國的創新藥物研發應密切關注這些新進展。
2、把握社會需求推動研發模式轉變的新動向。近年來，全球經濟發展跌宕起伏，但生物醫藥產業始終穩步增長，具有強勁的社會需求。社會需求變化推動了創新藥物研發模式的轉變。從上世紀末到本世紀初，「轉化醫學」研究的新模式開始興起，強調要重視以臨床研究的需要和發現來牽引基礎研究、驅動創新藥物研發，實行基礎和臨床之間的雙向轉化。在這種新模式下，以系統生物醫學為指導和基於臨床需求的創新藥物研發策略越來越得到重視。社會需求推動研發模式轉變，還有一個突出表現是個性化藥物的出現。個性化藥物是指根據個體攜帶的遺傳信息「量身定做」疾病防治藥物，這是遺傳藥理學和藥物基因組學發展帶來的一場革命。由於許多慢性複雜疾病是高度異質性的，目前臨床使用的許多藥物有效率不到50%，有的僅為20%—30%，這種狀況凸顯了個性化治療的重要性和緊迫性。美國提出「精準醫療」的口號，使個性化醫療進一步引起世界關注。個性化醫療的關鍵在於個性化藥物。個性化藥物的研究和應用現已成為轉化醫學、精準醫療研究的重要方面，在新藥研究和臨床應用中發揮著重要作用，已經上市和處於研發後期的個性化藥物數量快速增長。我們應密切關注社會需求給創新藥物研髮帶來的模式轉變。
3、把握學科交叉融合推動研發的新趨勢。當前，多個學科與創新藥物研發深度交叉融合，物理和化學、計算機和信息科學、材料科學等多種學科越來越多地參與到創新藥物的研發中，具有重大潛力的新技術、新方法不斷湧現。比如，生命科學與創新藥物研發相互滲透，不但解決了創新藥物研發過程中的許多技術瓶頸，也為進一步革新創新藥物研發的技術手段提供了前瞻性科技儲備。再如，化學、生物信息學、計算科學等學科與創新藥物研發緊密結合，推動了藥物設計理論和方法的不斷成熟。近年來興起的大數據研究和應用，為創新藥物研發提供了重要支撐和新的動力，它將使生物過程和藥物的預測模型更加專業。對於我國來說，把握學科交叉融合的趨勢，還應注重傳統醫藥學和現代科技交叉融合。中醫藥學是偉大的科學寶庫，中草藥和天然產物是創新藥物研發的重要源泉。青蒿素類抗瘧新藥的研發、三氧化二砷治療白血病的研發等，都是這方面傑出的範例。近年來，傳統醫藥學和現代科技交叉融合，深入挖掘中醫藥和天然藥物寶庫，催生了中藥和天然藥物藥效成分辨識、作用機理探索、複方組合設計、臨床功效評價等許多新的研究方法和技術，從中將產生一批具有原創性和重要國際影響的創新藥物。
儘管目前，我國現在已經研製出的藥還有待提高，但是我國新藥開發也有不少優勢：一是生物醫藥和化學界培養和積累了大批人才；二是藥物研發投資鏈的建立、投資意向的增加；三是在有些藥廠、有些機構、有些實驗室不廣為人知的工作中，有些是默默推進著重要的、很有潛力的、原創性很高的、可能很有效的新藥。
2016-2021年中國新藥行業市場供需前景預測深度研究報告分析，儘管目前我國新藥研發還與美國這樣的強國之間存在這差距，但隨著我國新藥研發水平的提升，掌握了如果我們掌握藥物替代和研發規律，以及依據基礎研究發展而獲得洞察力，那麼打破這種差距也是有可能的。
新藥研發一方面密切關係著人類健康的緊迫需求，另一方面也緊密關係著醫藥產業發展的重大需求。隨著世界財富的增長和人口的老齡化，人們對健康的重視程度和支付能力會不斷提高，已有藥物還遠遠不能滿足社會的需求，新藥的研發需求變得極為迫切。以下是報告大廳對2016年在研新藥研發所做的統計分析：
據報告大廳2016-2021年中國新藥行業發展分析及投資潛力研究報告顯示，2016年全球哥各治療領域的在研新藥數量基本呈現增長態勢。
整體來看，抗癌藥物、生物技術類藥物、神經系統藥物、抗感染藥物和複方藥物為排名居TOP 5的治療領域。
其中，癌症仍是藥品研發的核心領域，抗癌/抗腫瘤藥物數量呈現顯著增長態勢，數量已從2015年的3602增長到4176，增幅高達15.9%，遠超過11.5%的製藥研發行業平均增速。這也意味著，幾乎三分之一（32.8%）的在研藥物，其開發目標都是腫瘤疾病。
此外，增速超過行業平均增速的治療領域還包括生物技術用藥（增幅為14.6%）、感官用藥（增幅為13.5%）以及免疫類藥物（增幅為11.8%）。在研藥物數量排名相對靠前的幾個藥物領域中，心血管系統用藥（增幅為4.6%）、抗感染用藥（增幅為6.2%）、神經系統用藥（增幅為7.7%）的增幅則相對較低。
從現有的統計數據來看，癌症治療藥物正占據新藥研發的主導地位。具體分析來看，抗癌/抗腫瘤藥物的快速增長，很大程度上應歸功於腫瘤免疫學的發展，相信未來腫瘤免疫學科會得到更多的發展機會。
醫藥行業快速發展，我國的醫藥企業越來越重視藥物的研發，新藥研發能夠給企業賦予新的生命力，帶來更多的機會。但是，新藥研發是一個高風險的項目，其具有投入高、技術高、風險高等等特點。因此投資者在投資的的過程中總是充滿了不確定性。那麼如何才能做好新藥行業的投資呢？以下是宇博智業小編整理的206年新藥行業投資市場分析。
新藥研發不同階段的資金來源不同。
1、初始階段
研發的初始期常有各種科研經費、政府基金或非營利性基金的支持。有些投早期項目的種子基金或天使投資人也可能參與。許多大型跨國藥企都建立了專投早期研發項目的基金，它們試圖通過投資對新興技術儘早參與和控制。
2、實驗階段
當項目進入動物實驗階段，機構投資人，如規模較小的VC會開始參與。當項目進入臨床研究階段，特別是到Ⅰ、Ⅱ期，該藥在人體內的表現開始明朗，更大型的VC甚至PE會加入投資陣營。如果Ⅱ期很成功的話，一般大型跨國藥企就會參與投資和合作。
在美國，新藥研發的資金來源，除自有資金外，主要還包括私立基金會（Private Fund）、州政府基金、風險資本、通過建立戰略合作關係來籌集新藥研發資金（Partnership or Alliance）、政府/國際組織——企業合作（Public-Private Partnership，PPP）、提成費融資（Royalty Financing）以及R&D的跨國直接投資（FDI）。
而在中國，新藥研發的主要資金來源主要包括自有資金（民間借貸、銀行借款）、院校科研機構研發經費及補助、天使資本、VC資本、政府補助、政府背景的引導基金、產業資本、上市公司以及研發外包（里程碑式付款模式）。
1、中國醫療健康產業黃金時代已經來臨
中國人口眾多，消費市場廣闊，人們隨著生活水平提高，對醫療保健的追求也越來越高。業內專家預測，在未來5年內，中國市場將成為世界上最大的醫療健康消費市場，中國醫療健康產業黃金時代已來臨。
據宇博智業《2016-2021年中國新藥行業市場需求與投資諮詢報告》統計顯示，2015年醫療健康領域VC/PE融資案例134起，同比有所下降，但融資規模上漲1.51倍，達到34.72億美元。其中，新藥研發正在成為投資人青睞的下一個投資風口。
不過值得注意的是，這個投資風口並不像網際網路行業那般能夠輕易進入並掌控。醫療健康存在的許多風險與挑戰需要投資人克服。
2、潛在應用市場，促使新藥研發成為投資熱點。
報告顯示，在醫療健康領域中，醫藥行業以38起融資案例居於首位，融資金額達到17.31億美元，而生物技術融資32起，位居其次，融資金額為8.54億美元。
3、內地對於新藥監管鼓勵，審批制度加快將為生物醫藥領域投資帶來機會窗口。
對於行業中上市公司而言，年營收達到上億元並不是難事。根據年報，復星醫藥2015年營業收入達126.09億元，海王生物和長春高新年營收分別為111.17億元和24.02億元。
然而，機會中所蘊含的高風險，在醫藥行業也體現得淋漓盡致。新藥研發需要巨大的資金投入，一些企業由於投入精力有限，僅僅依靠單一產品支撐，而一旦藥物未能得到政策支持以及市場認可，對於企業而言打擊巨大。2016年年初疫苗事件導致沃森生物受到當地藥監部門撤銷和收回了《藥品經營質量管理規範認證證書》，並擬進一步採取吊銷《藥品經營許可證》的行政處罰，2016年第一季度業績虧損4205.41萬元。
因此，不同於其他科技領域，新藥研發需要創投更多的耐心以及對風險的把控能力。
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